Presseinformation zum Therapiebereich Seltene Erkrankungen vom 19.10.2018.

Presseinformation zum Therapiebereich Seltene Erkrankungen vom 19.10.2018.

Für medizinische Fachkreise.     

In der Kategorie „Orphan Drugs“ konnte sich Holoclar^® von Chiesi gegen eine starke Konkurrenz durchsetzen und den diesjährigen Galenus-von-Pergamon-Preis gewinnen. Das von einer unabhängigen Jury ausgewählte innovativste Medikament des Jahres wurde im Rahmen einer festlichen Preisverleihung am 18. Oktober 2018 in Berlin verliehen. Der Galenus-von-Pergamon-Preis wird jedes Jahr in den Kategorien „Orphan Drugs“, „Primary Care“ und „Specialist Care“ vergeben. Holoclar^®, das autologe, Stammzellen enthaltende Hornhautepithel-Transplantat, ist die erste in Europa zugelassene und kommerziell verfügbare Stammzelltherapie für Limbusstammzellinsuffizienz (LSCD).

Doppeltes Lächeln für eine doppelte Auszeichnung (v.l.n.r.): Parlamentarischer Staatssekretär aus dem Bundesministerium für Bildung und Forschung Thomas Rachel, Fabian Kaufmann von Springer Medizin, Anna Sophie Bartling, Produktmanager Rare Disease von Chiesi, Jurypräsident Prof. Erland Erdmann, Alexandra Handrich, Senior Director SMA and Alzheimers Disease Lead Germany und Prof. Andreas Schmitt, Medical Director, beide von Biogen. Die Preisträger in der Kategorie „Orphan Drugs“ werden eingerahmt von den Moderatoren des Abends, Yve Fehring und Wolfgang van den Bergh. Quelle: David Voigt

„Wir freuen uns sehr, dass wir mit Holoclar^® das innovativste Medikament des Jahres entwickelt haben. Diese Auszeichnung würdigt unsere jahrelangen, intensiven Forschungsleistungen und zeigt, wie wichtig die Entwicklung neuer Therapien gerade auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen sind“, sagt Dr. med. Raimund Hövelmann, Direktor Medizin von Chiesi. Chiesi ist mit Holoclar^® auch für den internationalen Galenus-Preis nominiert. Dieser wird Ende November in Dakar, Senegal, verliehen. In den Jahren 2016 und 2017 hat das Stammzelltherapeutikum die begehrte Auszeichnung bereits im Vereinigten Königreich bzw. in den Niederlanden erhalten.

Limbusstammzellinsuffizienz ist eine seltene Erkrankung des Auges, die sich durch mangelnde Erneuerung der Hornhautepithelzellen kennzeichnet. Zu den Folgen zählen Schmerzen, Visusverlust und eine erhöhte Blendempfindlichkeit. In der Europäischen Union sind etwa drei von 100.000 Menschen von LSCD betroffen, meist aufgrund einer chemischen oder physikalischen Verätzung oder Verbrennung. Auch genetische Erkrankungen, schwere Infektionen oder vernarbende Erkrankungen wie das Stevens-Johnson-Syndrom können eine Zerstörung der Limbusstammzellen bewirken.

Holoclar^® besteht aus einem transparenten runden Fibrin-Patch, einer Art Plasma-Pflaster, auf dem bis zu 1,2 Millionen autologe, also vom Patienten entnommene, Hornhautepithelzellen, aber auch Limbusstammzellen haften. Dieser Patch wird auf das geschädigte Auge übertragen. Im Laufe des Reparaturprozesses der Hornhaut sollen sich die implantierten Stammzellen teilweise vermehren, differenzieren und migrieren, um das Hornhautepithel kontinuierlich zu regenerieren.

Die Produktinformationstexte (Fach- und Gebrauchsinformation) von Holoclar^® sind abrufbar unter: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002450/human_med_001844.jsp&mid=WC0b01ac058001d124

Über Holoclar^®
Holoclar^® von Chiesi ist die erste kommerziell verfügbare autologe Stammzelltherapie in Europa. Diese ist indiziert zur Behandlung erwachsener Patienten mit einer uni- oder bilateralen mittelschweren bis schweren Limbusstammzellinsuffizienz aufgrund von Verbrennungen oder Verätzungen des Auges. „Mittelschwer bis schwer“ ist definiert als Überwachsung von mindestens zwei Quadranten der Hornhautoberfläche mit neu gebildeten oberflächlichen Gefäßen unter Beteiligung des zentralen Bereichs und schwerer Beeinträchtigung der Sehschärfe. Es handelt sich um das erste und bislang einzige durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) zugelassene Produkt zur Behandlung der Limbusstammzellinsuffizienz infolge von chemischen oder physikalischen okulären Verbrennungen. Darüber hinaus ist es das erste in der EU zugelassene „Advanced Therapy Medicinal Product“ (ATMP; neuartige Therapie, die biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte nutzt), das Stammzellen enthält. Die Zulassung durch die EMA erfolgte im Februar 2015. Die erste kommerzielle Implantation in Deutschland wurde am 17. April 2018 durchgeführt. Das autologe Arzneimittel besteht aus einem transparenten runden Fibrin-Patch mit einem Durchmesser von 2,2 cm, auf dem 300.000 bis 1,2 Millionen lebensfähige autologe menschliche Hornhautepithelzellen haften. Unter diesen finden sich durchschnittlich 3,5 Prozent (0,4 bis 16 Prozent) Limbusstammzellen und von Stammzellen abgeleitete transient amplifizierende Zellen sowie ausdifferenzierte Zellen.

Der Galenus-von-Pergamon-Preis
Der Prix Galien wurde im Jahr 1970 in Frankreich ins Leben gerufen und wird inzwischen in 15 Ländern an neue, innovative Arzneimittel vergeben. In Deutschland wird der vom renommierten Fachverlag Springer Medizin GmbH gestiftete Galenus-von-Pergamon-Preis in Form einer Medaille bereits seit 1985 verliehen. Namensgeber für den renommierten Preis ist Galen (Galenus) von Pergamon (geboren vermutlich 129 n. Chr.), neben Hippokrates wohl einer der berühmtesten Ärzte der Antike.