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Presseinformation zum Therapiebereich Seltene Erkrankungen vom 19.02.2018.
Für medizinische Fachkreise.
CHMP empfiehlt Zulassung von Velmanase alfa zur Behandlung einer leichten bis mittelschweren Alpha-Mannosidose
Chiesi Farmaceutici S.p.A. (Chiesi) hat bekanntgegeben, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Wirkstoff Velmanase alfa zur Zulassung empfohlen hat. Nach einer Zulassung wäre Velmanase alfa die erste zugelassene quasi kausale Behandlungsoption für Alpha-Mannosidose-Patienten. Alpha-Mannosidose ist eine fortschreitende sehr seltene Erkrankung, die zu einer zunehmenden Schwächung führt.1
Die positive Bewertung des CHMP ist laut der EU-Gesetzgebung unter „außergewöhnlichen Umständen“ erfolgt. Diese Bewertung ebnet den Weg für die Behandlung von sehr seltenen Erkrankungen, für die groß angelegte klinische Studien nicht umsetzbar sind. Velmanase alfa wurde bei 33 Patienten untersucht – sowohl bei Kindern als auch Erwachsenen.
Alpha-Mannosidose ist eine sehr seltene, genetische lysosomale Speicherkrankheit, die durch Abwesenheit oder Fehlfunktion von Alpha-Mannosidase gekennzeichnet ist. Das Enzym ist am zellulären Abbau von Glykoproteinen beteiligt. Die fehlende Aktivität der Alpha-Mannosidase wird durch die genetische Mutation im MAN2B1-Gen verursacht und führt zu einer fortschreitenden toxischen Akkumulation nicht abgebauter Oligosaccharide in den Zellen vieler Gewebe sowie Organen. Der häufigste Phänotyp von Alpha-Mannosidose umfasst ein breites Spektrum an Symptomen, wie z. B. grobe Gesichtszüge, mentale Beeinträchtigungen, fortschreitende motorische Funktionsstörungen, physische Beeinträchtigungen, Sprach- und Sehstörungen, Immundefizienz und rezidivierende Infektionen, psychiatrische Symptome sowie Skelettabnormalitäten. Meist ist die Langzeitprognose der Erkrankung schlecht. Die Patienten haben eine verkürzte Lebenserwartung.
Für Paolo Chiesi, Vizepräsident der Chiesi Gruppe und Leiter des F&E-Bereichs, ist die positive Bewertung ein wichtiger Meilenstein, um in Zukunft Patienten mit Alpha-Mannosidose in ganz Europa eine Therapieoption zu ermöglichen: „Ich danke allen Patienten, ihren Familien und den Fachkräften des Gesundheitswesens für ihre Teilnahme an den klinischen Studien. Mein Dank gilt auch allen Mitarbeitern von Chiesi und Zymenex, die mit Leidenschaft an der Entwicklung eines Wirkstoffes arbeiten. Die Chiesi Gruppe engagiert sich stark bei der Entwicklung und Vermarktung innovativer therapeutischer Optionen für Patienten, die an einer seltenen oder sehr seltenen Krankheit leiden. Dies zeigen auch unsere jüngsten Partnerschaftsvereinbarungen mit Horizon pharma plc und Protalix BioTherapeutics.“
Velmanase alfa wurde initial von dem dänischen Unternehmen Zymenex A/S entwickelt, das von Chiesi 2013 übernommen wurde. Mit der Übernahme etablierte Chiesi eine integrierte Biotech Forschungsgruppe in Hillerød (Dänemark) und Lidingö (Schweden) mit dem Schwerpunkt auf proteinbasierten Therapeutika. Darüber hinaus wurde die erste Entwicklungsstufe von Velmanase alfa von einem europaweiten Forschungskonsortium unterstützt und war die erste Substanz in der Prüfphase, die ein EU-Forschungsstipendium für frühe klinische Studien im Rahmen VII (Projekt Alpha-Mann, FP7-HEALTH-2010-261331) gewonnen hat.
Die positive Stellungnahme des CHMP ist einer der finalen Schritte, bevor die Europäische Kommission die Zulassung erteilt. Die Marktzulassung wird im zweiten Quartal 2018 erwartet.
Referenzen:
1 Malm D, Nilssen Ø. Orphanet J Rare Dis. 2008;3:21.
