- Entscheidung der Europäischen Kommission Anfang Mai erwartet -
PARMA/BOSTON und CARMIEL, Israel, 20. März 2023 – In einer positiven Stellungnahme hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) die Marktzulassung für PRX 102 (Pegunigalsidase alfa), das erste und einzige pegylierte Enzym für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry, empfohlen. Das gaben die Chiesi Global Rare Diseases, eine Geschäftseinheit der Chiesi-Gruppe, die sich der Bereitstellung innovativer Therapien und Lösungen für Menschen mit seltenen Erkrankungen verschrieben hat, und das biopharmazeutische Unternehmen Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American:PLX) (TASE:PLX) heute bekannt.
„Chiesi und unsere Partner von Protalix engagieren sich in hohem Maße für Menschen mit der Fabry-Erkrankung und deren Angehörige – einer Patient*innengruppe, bei der ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht“, sagte Giacomo Chiesi, Leiter von Chiesi Global Rare Diseases. „Allen an Morbus Fabry Erkrankten, die an unseren klinischen Prüfungen teilgenommen haben, gilt unser tief empfundener Dank. Dank ihnen konnte PRX 102 während des klinischen Entwicklungsprogramms umfassend untersucht werden. Das lieferte die Daten für die Bewertung durch den CHMP und die positive CHMP Empfehlung, die der Ausschuss nun in Bezug auf das günstige Nutzen-Risiko-Profil für PRX 102 abgab. Wir freuen uns darauf, nun die Zulassung und Markteinführung in Europa voranzutreiben und im Sinne unserer Mission Patienten mit Morbus Fabry diese potenzielle neue Behandlungsoption weltweit zur Verfügung zu stellen.“
PRX 102 ist ein neuartiges rekombinantes humanes α Galactosidase A-Enzym (α Gal A), das als Enzymersatztherapie (ERT) für die Behandlung von Morbus Fabry untersucht wird. Die positive Stellungnahme des CHMP basierte auf einem Zulassungsantrag (MAA), in dem Daten aus einer umfassenden Reihe von präklinischen, klinischen und Herstellungsstudien zur Bewertung von PRX 102 vorgelegt wurden. Das klinische Entwicklungsprogramm umfasst die abgeschlossenen klinischen Phase-III-Studien BALANCE, BRIDGE und BRIGHT, die klinische Phase-I/II-Studie und die damit verbundenen laufenden Erweiterungsstudien, die zusammen mehr als 400 Jahre Exposition mit PRX 102 repräsentieren. Untersucht wurde PRX 102 an mehr als 140 sowohl ERT naiven als auch ERT erfahrenen Erkrankten. Eine Vergleichsstudie mit Agalsidase beta war eingeschlossen.
„Wir freuen uns, mit der positiven Stellungnahme des CHMP, welche die Marktzulassung von PRX 102 für erwachsene Morbus Fabry-Patient*innen empfiehlt, der Zulassung in Europa einen weiteren Schritt nähergekommen zu sein“, sagte Dror Bashan, Präsident und Chief Executive Officer von Protalix. „Wir glauben, dass diese Empfehlung die Stärke der positiven Daten aus unserem robusten klinischen Studienprogramm weiter untermauert und das Potenzial von PRX 102 als eine neue Behandlungsoption für Patienten mit Morbus Fabry unterstreicht. Die Daten aus unserem klinischen Programm weisen darauf hin, dass sich PRX 102 potenziell zu einer dauerhaften Therapie mit einem günstigen Verträglichkeits- und Immunogenitätsprofil etablieren könnte. Gemeinsam mit Chiesi setzen wir uns weiterhin dafür ein, PRX 102 auf den Markt zu bringen und die Lebensqualität von Patienten mit Morbus Fabry potenziell zu verbessern. Wir danken dem Studienteams für ihr Engagement und freuen uns auf die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission bezüglich des Zulassungsantrags.“
Die Stellungnahme des CHMP wird nun zur endgültigen Entscheidung an die Europäische Kommission (EC) weitergeleitet. Eine endgültige Entscheidung der EC über den Zulassungsantrag wird für Anfang Mai 2023 erwartet.
Über Morbus Fabry
Die Fabry-Erkrankung ist eine X chromosomal vererbte Krankheit, die durch eine mangelhafte Aktivität des lysosomalen Enzyms α Galaktosidase A hervorgerufen wird. Das führt bei den betroffenen Personen dazu, dass sich eine Fettsubstanz namens Globotriaosylceramid (Gb3) fortschreitend in den Zellen des Gefäßendothels im ganzen Körper ablagert. Der Morbus Fabry hat eine Inzidenz von 1 zu 40.000 bis 60.000. Fabry-Patienten haben einen vererbten Mangel an dem Enzym α-Galaktosidase A, das normalerweise für den Abbau von Gb3 verantwortlich ist. Die abnormale Speicherung von Gb3 führt mit der Zeit dazu, sodass sich Gb3 im Gewebe anreichert. Die letztendlichen Folgen der Ablagerung von Gb3 reichen von episodischen Schmerzen und peripheren Wahrnehmungsstörungen bis hin zum Versagen der Endorgane, was insbesondere die Nieren, aber auch Herz und das zerebrovaskuläre System betrifft.
Über PRX‑102
PRX-102 (Pegunigalsidase alfa) ist eine klinisch erforschte, neuartige PEGylierte Enzymersatztherapie (ERT), die sich in der Entwicklung befindet, um den ungedeckten medizinischen Bedarf von Fabry-Patienten, wie z. B. den fortschreitendenVerlust der Nierenfunktion, zu behandeln. PRX-102 ist eine chemisch modifizierte stabile Version des in Pflanzenzellkultur exprimierten rekombinanten Enzyms α-Galactosidase A. Proteinuntereinheiten werden durch chemische Vernetzung unter Verwendung von kurzen PEG-Gruppierungen kovalent gebunden, wodurch ein Molekül mit einzigartigen pharmakokinetischen Parametern entsteht. In klinischen Studien wurde bei PRX-102 eine Halbwertszeit im Blutkreislauf von circa 80 Stunden beobachtet.
Über Chiesi Global Rare Diseases
Chiesi Global Rare Diseases ist eine Geschäftseinheit der Chiesi-Gruppe, die gegründet wurde, um innovative Therapien und Lösungen für Menschen mit seltenen Krankheiten zu liefern. Als Familienunternehmen ist die Chiesi-Gruppe bestrebt, eine Welt zu schaffen, in der alle Erkrankungen therapierbar sind, und dabei als eine Kraft für das Gute, für die Gesellschaft und den Planeten zu handeln. Das Ziel der Geschäftseinheit Global Rare Diseases ist es, durch einen gleichberechtigten Zugang dafür zu sorgen, dass so viele Menschen wie möglich ein erfülltes Leben führen können. Sie arbeitet mit der Gemeinschaft von Patientenorganisationen und Menschen mit seltenen Krankheiten rund um den Globus zusammen, um den unterversorgten Menschen im Gesundheitssystem eine Stimme zu geben. Weitere Informationen finden Sie unter
www.chiesirarediseases.com.
Die Chiesi Gruppe
Chiesi entwickelt und vermarktet als internationale, forschungsorientierte biopharmazeutische Gruppe innovative therapeutische Lösungen in den Bereichen Atemwegserkrankungen, Seltene Erkrankungen und Special Care. Das Unternehmen verfolgt die Mission, die Lebensqualität der Menschen zu verbessern und verantwortungsvoll gegenüber Gesellschaft und Umwelt zu handeln.
Durch die Umwandlung der Rechtsform in eine Benefit Corporation in Italien, den USA und Frankreich ist das Engagement von Chiesi – mit dem Ziel, gemeinsame Werte für die Gesellschaft als Ganzes zu stiften - rechtsverbindlich und von zentraler Bedeutung für die unternehmensweite Entscheidungsfindung. Als zertifizierte B Corp ist die Gruppe seit 2019 Teil einer globalen Gemeinschaft von Unternehmen, die hohe Standards für soziale und ökologische Auswirkungen erfüllen. Chiesi will bis 2035 Netto-Null-Emissionen erreichen.
Mit über 85 Jahren Erfahrung hat Chiesi seinen Hauptsitz in Parma in Italien und ist mit mehr als 6.000 Mitarbeitenden in 30 Ländern tätig. Das Forschungs- und Entwicklungszentrum der Gruppe ist in Parma angesiedelt. Außerdem unterhält die Gruppe sechs weitere F & E-Zentren in Frankreich, den USA, Kanada, China, Großbritannien und Schweden.
Weitere Informationen:
www.chiesi.com
Über Protalix BioTherapeutics, Inc.
Protalix ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung rekombinanter therapeutischer Proteine auf der Grundlage seines firmeneigenen pflanzenzellbasierten Expressionssystems ProCellEx® spezialisiert hat. Protalix hat als erstes Unternehmen von der U. S. Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für ein Protein erhalten, das in pflanzlichen Suspensionskulturen exprimiert wird. Das einzigartige Expressionssystem von Protalix stellt eine neue Methode zur Entwicklung rekombinanter Proteine im industriellen Maßstab dar. Taliglucerase alfa, das erste Produkt, das Protalix mit ProCellEx hergestellt hat, erhielt im Mai 2012 die Zulassung der FDA und anschließend die der Zulassungsbehörden anderer Länder. Protalix hat die weltweiten Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für Taliglucerase alfa an die Pfizer Inc. lizenziert. Eine Ausnahme bildet Brasilien, wo Protalix die vollen Rechte behält. In seiner Entwicklungspipeline hat Protalix firmeneigene Versionen rekombinanter therapeutischer Proteine, die auf etablierte pharmazeutische Märkte abzielen. Das Produktportfolio umfasst unter anderem Pegunigalsidase alfa, eine modifizierte, stabilisierte Version des rekombinanten menschlichen Enzyms α Galaktosidase A zur Behandlung des Morbus Fabry; PRX 115, eine in Pflanzenzellen exprimierte rekombinante PEGylierte Urikase zur Behandlung von refraktärer Gicht, und PRX 119, eine in Pflanzenzellen exprimierte DNase I mit langer Wirkdauer zur Behandlung von NET-bedingten Erkrankungen. Protalix ist innerhalb und außerhalb der USA eine Partnerschaft mit dem Unternehmen Chiesi Farmaceutici S.p.A. eingegangen, die auf die Entwicklung und Vermarktung von Pegunigalsidase alfa abzielt.
Pressekontakte:
Chiara Travagin
Rare Communication Manager
Tel.: +39 348 8818985
E-Mail: c.travagin@chiesi.com
Alessio Pappagallo
Press Office Manager
Tel.: +39 339 5897483
E-Mail:a.pappagallo@chiesi.com
Theresa Posipal
Manager External Communications
Tel. +49 40 89724 137
E-Mail: t.posipal@chiesi.com
Kontakt Protalix für Investoren
Chuck Padala, Managing Director
LifeSci Advisors
646-627-8390
chuck@lifesciadvisors.com
Quelle: Chiesi Global Rare Diseases
Protalix BioTherapeutics, Inc.
PP-EF-0234 V1.0
